Na de goedkeuring van de medicatie in Nederland, is Kaftrio ondertussen toegankelijk voor mucoviscidosepatiënten in 24 Europese landen. In België is er nog geen terugbetalingsregeling voor de vernieuwende medicatie. Volgens Stefan Joris, de directeur van de Mucovereniging, kan Kaftrio de levenskwaliteit van patiënten aanzienlijk verbeteren.
“Kaftrio is een nieuwe, veelbelovende therapie. Vroeger focuste medicatie vooral op het bestrijden van symptomen. Met deze nieuwe generatie aan medicatie, modulatoren, wordt de oorzaak van de ziekte aangepakt op mutatieniveau. Daardoor kan de therapie reeds op jonge leeftijd gegeven worden, nog voordat de aftakeling van organen is begonnen.”
Wat is mucoviscidose?
Mucoviscidose, ook wel taaislijmziekte genoemd, is een erfelijke ziekte. Op verschillende plaatsen in het lichaam wordt de aanmaak van slijmen en het bevochtigen van de slijmvliezen geregeld door meerdere zout- en waterkanalen. Bij mucopatiënten is de werking van deze zout- en waterkanalen verstoord. Door verdikking van slijmen raken deze kanalen verstoord. Hierdoor drogen de slijmen uit en ontstaan er verstoppingen in de luchtwegen, het maagdarmstelsel, de lever, de zweetklieren en de geslachtsorganen. Daarom wordt de aandoening ook wel taai-slijm ziekte genoemd.
Waarom hebben Belgische mucopatiënten nog geen toegang tot deze nieuwe medicatie?
“De procedure om medicijnen goed te keuren en terugbetaald te krijgen duurt in ons land erg lang. In andere Europese landen is de procedure niet noodzakelijk korter, maar hebben patiënten vaak al toegang tot de medicatie terwijl de terugbetalingsonderhandelingen nog lopen.
Zo hebben patiënten in Duitsland bijvoorbeeld toegang tot medicatie nadat deze goedgekeurd is door de Europees Geneesmiddelenbureau, ook al is er nog geen overeenkomst over de terugbetaling ervan.
Wij als vereniging hebben begrip voor de lange looptijd van dit proces omdat de regering probeert zo veel mogelijk patiënten verder te helpen met een beperkt budget, maar natuurlijk vinden wij dat mucopatiënten een zo lang en goed mogelijk leven moeten kunnen leiden. Hieraan zou Kaftrio enorm kunnen bijdragen.”
Zijn er ook andere manieren om de medicatie toch vroeger te verkrijgen?
“Tijdens de langdurende goedkeuringsprocedure voor Orkambi en Symkevi (andere modulatoren) zijn er enkele patiënten tijdelijk naar het buitenland verhuisd om deze geneesmiddelen iets vroeger tot hun beschikking te hebben. Ondertussen zijn zij gelukkig allemaal naar België kunnen terugkeren. Hopelijk wordt Kaftrio iets sneller goedgekeurd en zal dit niet nodig zijn.”
Hoe verloopt zo’n goedkeuringsprocedure voor medicatie in ons land?
Om op de Europese markt te komen, moeten farmaceuticabedrijven een aanvraag indienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau. Zij geven advies over het legaliseren van medicatie op basis van Health Technology Assessment: een procedure waarbij gekeken wordt naar de klinisch toegevoegde waarde van de medicatie. Op basis van dit advies beslist de Europese Commissie welke geneesmiddelen er op de Europese markt komen en welke niet.
Gezien medicatie enorm duur is, moet ze terugbetaald worden door de overheid. Zonder tegemoetkomingsregeling kan een particulier met normaal inkomen deze kost nooit betalen. Hiervoor wordt een dossier ingediend bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG).
Zodra het dossier ingediend wordt, duurt een procedure maximum 180 dagen. Op zich lijkt dit niet veel, maar er bestaat ook zoiets als een klok-stop. Wanneer de CTG of andere relevante instellingen bijkomende vragen hebben, kunnen deze 180 dagen als het ware op pauze gezet worden. Die extra tijd wordt dan benut om meer informatie op te vragen uit databanken en registers. Hierna wordt beslist of een geneesmiddel al dan niet terugbetaald wordt.
Over de prijs van geneesmiddelen wordt onderhandeld met de overheid. In deze onderhandelingen zetelen deels dezelfde leden als in de CTG, maar ook experts op vlak van financiën. Er moet immers berekend worden wat de impact is wanneer deze medicatie terugbetaald wordt, maar ook wat voor invloed dat heeft op het gezondheidsbudget in Vlaanderen. De overheid probeert met dit budget zo veel mogelijk mensen te helpen.
